Estudo de Harvard e USP descobre 'freio' para tratar doenças do sangue

Um estudo internacional publicado na prestigiada revista científica Nature, com a participação de pesquisadoras da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), identificou um mecanismo genético que pode revolucionar o tratamento de doenças hereditárias do sangue, como a anemia falciforme e a beta-talassemia.

Analisando dados genéticos de mais de 28 mil pessoas de diversas ancestralidades, os cientistas mapearam a atuação da proteína BACH2, que funciona como um "freio" natural na produção de hemoglobina fetal pelo organismo.

O papel da hemoglobina fetal

A hemoglobina é a proteína responsável por transportar oxigênio através dos glóbulos vermelhos. Durante a gestação, a forma predominantemente produzida é a hemoglobina fetal, que é gradualmente substituída pela versão adulta após o nascimento.

Em pacientes com anemia falciforme ou beta-talassemia, a hemoglobina adulta apresenta deformações genéticas graves. A ciência já sabia que indivíduos que mantêm níveis mais altos de hemoglobina fetal na vida adulta sofrem impactos bem menores das doenças.

Ao reduzir ou bloquear a ação da proteína BACH2 em testes de laboratório, os pesquisadores conseguiram destravar a produção da hemoglobina saudável nas células.

Combinação de alvos terapêuticos

Outro ponto cego desvendado pela pesquisa foi a interação entre a BACH2 e a BCL11A, outra proteína reguladora já utilizada como alvo em pesquisas de terapia gênica.

Os experimentos demonstraram que as duas atuam por vias biológicas independentes. Quando os cientistas inibiram a ação de ambas simultaneamente, o ganho de hemoglobina fetal foi significativamente maior do que o obtido por qualquer uma das abordagens isoladas.

Próximos passos da ciência

Apesar dos resultados animadores, especialistas reforçam que a descoberta marca o primeiro passo de uma longa jornada. Para que o achado se transforme em um tratamento acessível e seguro nas farmácias e no SUS, a estratégia precisará passar por testes em modelos animais e, posteriormente, por ensaios clínicos em humanos.