Elevidys Anvisa: medicamento para Duchenne tem registro sob suspeita
Publicada em 17 de junho, 2026.
Atualizada em 16 de outubro, às 17:12.
A Anvisa revelou nesta terça-feira (16/6) que o Elevidys, um medicamento de terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), ainda está com seu registro excepcional em avaliação. A Agência suspendeu o uso do produto no Brasil em julho de 2025, depois que casos fatais de insuficiência hepática aguda surgiram em pacientes tratados nos Estados Unidos. A informação foi divulgada durante uma audiência na Câmara dos Deputados.
O medicamento, que chegou a ter registro excepcional em novembro de 2024, é voltado para pacientes com DMD. A suspensão preventiva aconteceu assim que alertas graves de segurança vieram à tona. O cenário atual, segundo o gerente da Anvisa João Batista Júnior, ainda exige cautela. Faltam dados importantes sobre a segurança e a eficácia a longo prazo do Elevidys.
A empresa responsável pelo medicamento ainda não entregou todas as informações prometidas no Termo de Compromisso. Esse acordo é crucial para responder às dúvidas sobre o uso contínuo do produto e garantir um monitoramento eficaz. Sem isso, as incertezas sobre os efeitos do Elevidys persistem.
A suspensão oficial, publicada em julho de 2025 pela Resolução RE 2.813/2025, veio após novas informações internacionais sobre eventos adversos graves, incluindo mortes por insuficiência hepática aguda. Desde então, a Anvisa cobrou formalmente da empresa a apresentação de dados consolidados sobre segurança e análises detalhadas dos casos reportados.
Análises dos dados de pacientes, incluindo crianças de 4 a 7 anos, mostraram efeitos prejudiciais ao fígado, chamados de hepatotóxicos, que exigiram medidas de segurança adicionais. Além disso, as informações sobre o acompanhamento de pacientes após três anos de uso do Elevidys indicam uma possível queda nos marcos motores obtidos nos primeiros anos, algo que precisa ser investigado a fundo.
O registro excepcional do Elevidys no Brasil, em dezembro de 2024, foi baseado na RDC 505/2021. Essa norma permite aprovações condicionais para terapias avançadas e doenças raras, mesmo com incertezas científicas. A Anvisa afirma que trata o caso com prioridade máxima e mantém diálogo com a empresa para obter os dados pendentes e definir os próximos passos.
O que muda na prática
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta os músculos pela falta da distrofina, proteína essencial para seu funcionamento. O Elevidys foi autorizado no Brasil apenas para pacientes com DMD que ainda andam, entre 4 e 7 anos, e que atendam a critérios clínicos específicos. Nos EUA, o produto chegou a ser suspenso e depois liberado. No Japão, foi registrado com restrições e validade de três anos, condicionado a mais dados. Na Europa, o pedido de registro foi negado devido às incertezas.
